Professeur retraité, Département d’économique, Université Laval.

DOIT-ON REMBOURSER UN MÉDICAMENT DISPENDIEUX ? UN CAS RÉCENT

19 mars 2019

En décembre 2018, le ministère de la Santé et des Services sociaux du Québec donnait suite à la recommandation suivante de l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS), un organisme conseil, au sujet du remboursement du médicament nusinersen commercialisé sous le nom de Spinraza   :

En tenant compte de l’ensemble des critères prévus par la loi, l’Institut national d’excellence en santé et en services sociaux (INESSS) recommande à la ministre d’ajouter une indication reconnue à Spinraza MC   sur la Liste des médicaments – Établissements pour le traitement des enfants atteints d’amyotrophie spinale 5q (AS 5q) présymptomatique et de modifier l’indication reconnue pour le traitement des personnes atteintes d’ AS 5q de type I pour y inclure le type II et le type III de la maladie, si [certaines conditions] sont respectées. (INESSS, déc. 2018 : 1)

Selon l’Institut, « D’après les données cliniques disponibles, on peut s’attendre à ce que le nusinersen prolonge l’espérance de vie, diminue le besoin de ventilation permanente chez les enfants et stabilise ou, même, permette d’acquérir des capacités motrices que l’on ne retrouve pas dans l’histoire naturelle de la maladie. » (p. 14)

La décision d’étendre le remboursement du médicament aux personnes atteintes des type II et type III soulève des questions en rapport avec le nombre restreint des personnes concernées et le coût élevé du traitement. Seulement pour le coût du médicament, le traitement s’élève à 708 000 $ par personne la première année et à 354 000 $ les années suivantes. Pour le système de santé québécois, l’ensemble des dépenses représente un coût de renoncement annuel moyen estimé à 30,5 M$ pour le traitement d’environ 62 personnes. (p. 16 et 22)

Des dépenses efficientes ?

Est-ce efficient d’étendre le remboursement du nusinersen aux types II et III de la maladie ? Les études de rentabilité sur les nouveaux médicaments ou pour une nouvelle technologie médicale ont abordé ce problème en utilisant le rapport coût/utilité. C’est le rapport entre les coûts moyens d’un traitement et les résultats moyens en ce qui a trait aux années de survie.

Pour connaître si le nouveau traitement implique un bénéfice net, la comparaison se fait non avec l’absence de traitement plutôt avec la meilleure alternative.   Les années de survie sont pondérées en fonction d’une échelle allant de zéro (mort) à un (santé parfaite). On obtient alors un nombre d’années QALY en référence à l’appellation anglaise de cet indicateur tenant compte de la qualité de vie du patient (Quality-adjusted life year).

Comme tout critère de décision, le QALY comporte différents problèmes ou lacunes qui n’ont pas à être analysés dans ce texte. Cependant, l’utilisation des rapports coût/utilité comme critère de décision repose sur l’attribution implicite d’un prix à la vie humaine. En d’autres termes, cette méthode pose la question à savoir quelle est le coût acceptable par année QALY gagnée : 20 000 $, 100 000 $ ou 500 000 $ ou davantage ?

Que vaut une année QALY ?

Le Guide to the methods of technology appraisal 2013 du National Institute for Health and Care Excellence (NICE) du Royaume-Uni propose une fourchette de 20 000 £ à 30 000 £, soit entre 35 et 53 000 $ par QALY gagnée (paragraphes 6.3.3 et 6.3.4.).

Sur cette base, NICE refusait en août 2018 le remboursement du Spinraza :

Le projet de directives ne recommande pas l’utilisation de nusinersen, également appelé Spinraza et fabriqué par Biogen, pour le NHS, en raison d’incertitudes quant à son efficacité à long terme et à son coût extrêmement élevé.

Le comité a conclu que, sur la base de son prix affiché, le rapport coût / efficacité de nusinersen variait entre 400 000 et 600 000 £ par année de vie corrigée en fonction de la qualité (QALY). Même avec une réduction de prix confidentielle proposée, le coût de nusinersen est trop élevé pour que cela puisse être considéré comme une utilisation rentable des ressources du NHS. [Traduction libre]

Que vaut un QALY aux États-Unis ? Dans ce pays, les estimés sont nombreux. Par exemple, dans la publication de son cadre d’évaluation pour la période 2017-2019, l’Institute for Clinical and Economic Review (ICER),un organisme indépendant, a « décidé de maintenir la fourchette de 100 000 $ à 150 000 $ comme valeur de référence ». (p. 15)

À l’intérieur d’une récente étude sur la valeur et l’efficacité du Spinraza et d’une thérapie génique présentement en développement, l’ICER estime à 8,2 M $/QALY les gains qu’un traitement au Spinraza apporte aux personnes atteintes des type II et type III bénéficiant déjà des meilleurs soins offerts par les services de santé. (p. ES25)

Les estimés québécois et le coût de renoncement

L‘INESSS a estimé le ratio coût/utilité du nusinersen comparativement aux meilleurs soins de soutien. Il présente deux scénarios pour chaque type de la maladie. Pour le type II, le ratio coût/utilité est d’au moins 0,55 M $/QALY gagnée avec un scénario optimiste et d’au moins 1,5 M $/QALY avec un scénario pessimiste. Pour le type III, les estimés sont respectivement d’au moins 2,8 M $/QALY gagnée et d’au moins 4,5 M $/QALY. (p. 18-19)

Ces estimés de coûts par année QALY gagnée s’appliquent au traitement de 62 personnes pour une dépense publique annuelle de 30,5 M $. À budget constant, cela signifie qu’il faudrait renoncer à d’autres dépenses en santé. Ainsi, l’avis de l’INESSS présente un tableau d’autres soins de santé que pourrait procurer une dépense de 30,5 M $.

Coût de renoncement du Nusinersen

Exemples pour des coûts annuels moyens de 30,5 M $

Source : INESS, déc. 2018, p. 23

Le dilemme du remboursement d’un traitement à coût élevé

Les concepts de prix de la vie humaine ou de valeur d’une année QALY peuvent s’analyser dans une perspective d’assurance ou de demande pour plus de sécurité : qu’est-ce que les membres d’une société sont prêts à débourser pour sauver une vie humaine statistique ou pour allonger d’une année en parfaite santé la vie d’une personne quelconque. Comme pour la plupart des biens et services, la demande pour la sécurité et la valeur d’une année QALY croissent avec les revenus de la population.

Si un estimé réaliste québécois de la valeur du QALY ne peut s’élever à plusieurs centaines de milliers de dollars, comment peut-on expliquer la décision de rembourser le médicament Spinraza ? Comme c’est une décision collective où des processus politiques interviennent, l’explication vient de la grandeur du groupe de patients visé et de sa visibilité.

La faible dépense relative associée au remboursement  du médicament dans le budget de la santé

En micro-économique, l’une des lois pour la demande d’un facteur de production met en lumière « l’importance de ne pas être important ». Elle se formule ainsi : toutes choses étant égales par ailleurs, lorsque les rémunérations d’une catégorie de main-d’œuvre représentent une faible part des coûts de production totaux, la sensibilité ou l’élasticité-prix de la demande pour cette catégorie de travailleurs est faible. C’est le cas, par exemple, pour les techniciens d’ascenseurs dans la construction d’un édifice.

Un raisonnement similaire s’applique pour le Spinraza. Le coût annuel du traitement est fort élevé, mais le coût annuel total prévu de 30,5 millions ne représente que 0,9 % du programme de médicaments et de services pharmaceutiques de la RAMQ et 0,08 % des dépenses de la mission santé et services sociaux du Gouvernement du Québec. C’est relativement minime.

La visibilité

Une possibilité de vies allongées ou de morts évitées par une dépense publique manque de visibilité face à l’opinion publique. Il en est ainsi par exemple d’une meilleure infrastructure routière ou d’un service d’urgence plus rapide pour les accidents. Le gouvernement ne pourra alors annoncer que des améliorations des statistiques.

Ce n’est point le cas pour le Spinraza qui aide des personnes en perte généralisée de motricité. Un reportage télévisé sur la condition des personnes visées suscitera la compassion et même une générosité spontanée chez plusieurs. La prise de conscience de l’état des personnes atteintes rend difficile le refus de fournir une thérapie même si elle est fort coûteuse. D’autant plus que les avantages consentis sont très importants pour un petit groupe, alors que les coûts sont assumés par un grand nombre d’individus. En contrepartie, les problèmes non visibles sont ignorés dans les décisions politiques.

Conclusion

L’acceptation ou le refus du remboursement d’un médicament onéreux comme le Spinraza n’est pas une question isolée. Elle prend de plus en plus d’importance avec les innovations dans le secteur des médicaments comme les médicaments biologiques, les traitements génétiques et les dépenses de recherche accrues sur les maladies orphelines et le cancer. Dans un tel contexte, il serait approprié que le gouvernement se donne des critères de décision qui assurent le meilleur usage possible des fonds publics alloués à la santé.

 

 

 

 

Commentaires

Jacques René

Le 19 mars 2019, à 4 h 40

Excellent texte. Jusqu’à quel point peut-on espérer que l’achat puisse stimuler aussi bien la recherche fondamentale que la recherche industrielle pour en abaisser le coût alors que le refus pourrait être vu comme un abandon total du champ?

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